安泰小核酸（Antisense Oligonucleotide, ASO）是一类人工合成的短链核酸分子，主要通过碱基互补配对原理靶向特定RNA序列（如mRNA或非编码RNA），从而调控基因表达或抑制异常蛋白合成。其核心作用机制包括：
1. 基因表达调控：通过结合靶标RNA阻断其正常功能，例如抑制mRNA翻译或修正异常剪接（如脊髓性肌萎缩症治疗）。
2. 表观遗传干预：部分寡核苷酸可招募修饰酶改变DNA/RNA的甲基化状态，用于肿瘤或代谢性疾病治疗。
3. 免疫调节：特定序列能激活免疫受体（如TLR），增强抗病毒或抗肿瘤反应。
与传统疗法相比，安泰小核酸能直接从基因层面干预疾病根源，疗效持久且研发成功率较高。例如，其半衰期可达数月，显著降低给药频次（如诺华的Leqvio半年一次给药）。
目前全球已有16款小核酸药物获批，覆盖肿瘤、罕见病和慢性病等领域，安泰小核酸作为其中重要类型，正推动生物医药领域的技术革新。
